Новые перспективы фармакогенетики муковисцидоза при комбинированной терапии (VX-659-тезакафтор-ивакафтором)

Яковлева, О. А.; Гойна-Кардасевич, О. Ю.; Жамба, А. О.; Дорошкевич, И. А.; Лушников, Д. С.; Yakovleva, O. O.; Holna-Kardasevich, O. Y.; Zhamba, A. O.; Doroshkevych, I. O.; Luschnikov, D. S.

Главная
→
Кафедра клінічної фармації і клінфармакології
→
Наукові публікації каф. клінічної фармації
→
Просмотр элемента

Новые перспективы фармакогенетики муковисцидоза при комбинированной терапии (VX-659-тезакафтор-ивакафтором)

Яковлева, О. А.; Гойна-Кардасевич, О. Ю.; Жамба, А. О.; Дорошкевич, И. А.; Лушников, Д. С.; Yakovleva, O. O.; Holna-Kardasevich, O. Y.; Zhamba, A. O.; Doroshkevych, I. O.; Luschnikov, D. S.

URI: https://dspace.vnmu.edu.ua/123456789/5248

Дата: 2019

Аннотации:

Статья посвящена проблеме генетических дефектов при муковисцидозе и наиболее успешным последним результатам исследования лечения муковисцидоза, на основе фармакогенетики, завершенного осенью 2018 года группой авторов (VX16-659-101 Study Group). С учетом различных генетических дефектов, наиболее оптимальным следует признать комбинированную терапию несколькими препаратами, с целью максимально возможного влияния и охвата этих генов дефектного белка CFTR. Доказано, что аддитивность VX-659 к тезакафтору и ивакафтору in vitro увеличивает биосинтез белка Phe508del CFTR в клетке и перенос на её поверхность. Клинические испытания подтверждают концепцию: влияние на восстановление функции белка CFTR Phe508del с помощью схемы тройной комбинации, приблизительно у 9 из 10 пациентов, которые содержат одну или две аллели Phe508del.

Показать полную информацию